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罕见病用药进医保之难

2020-09-22 来源:人民网  浏览:    关键词:

张笑总会随身带着一个小药瓶,空的。这是她2016年从台湾带回来的,里面装着治病的特效药。

因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病,27岁的张笑仍然保持着童年的身高,一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作,走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病,目前无法彻底根治,最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。


今年6月,被视为治疗黏多糖贮积症I型特效药的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名:艾而赞)获得国家药监局批准上市。9月18日,国家医保局公示了751个通过2020年国家医保药品目录调整形式审查的药品,艾而赞入列。但医保目录调整的流程漫长而复杂,艾而赞要纳入医保还有相当长的距离。

张笑和病友们陷入了另一个困境:不是无药可用,但却用不起。查阅医学资料,张笑了解了艾而赞在国外的定价,那是一个绝大多数患者都负担不起的价格。

目前,在我国获批上市的55种罕见病治疗用药中,已有32种被纳入国家医保药品目录,适用于19种罕见病。张笑很希望艾而赞能被纳入医保目录,但她也明白这个过程有多不容易。

“能活到现在,我已经赚了。”面对医生和护士,张笑经常这样说。看到越来越多罕见病用药纳入医保目录,她心里又燃起了希望。

他们也许还有更多选择。

因为并发症,张笑的视力不好,爬坡上坎时还有些颤颤巍巍,但从地铁站、公交站到协和医院门诊楼的那段路却走得非常稳当。从1997年被确诊为黏多糖贮积症I型开始,她就一直在北京协和医院就医。

在这里,身材小小的张笑是个“小明星”。从医生护士,到门口保安,许多人都认识她。近20年来,她一直在这里看病,从协和的老楼看到新楼,从儿科看到物理医学康复科。有医生打趣:“哪个医生更好说话,笑笑没准比我们还清楚。”

张笑来自一个普通的职工家庭,为给她看病,家里花费甚巨。大专毕业后,张笑只身“北漂”,在北京一边工作一边看病。求医多年,她跟很多专家都认识,有号贩子看上这一点,撺掇她一起倒卖专家号,但她一次也没同意。

她确实很需要钱。微薄的工资只够她在北京基本的生活,要看病、买药还得想别的办法。从初中开始,她就有了存钱的习惯,有时是五毛一块,有时是十块一百,攒到今天终于凑够了买艾而赞的钱。“我就想在有生之年能打上一针,体验一下身体里面有那种酶是什么感觉。”

能用上药,能看到特效药进医保,是许多罕见病患者的共同愿望。

“我们也经常会觉得没希望,但每次看到有其他的罕见病进入罕见病目录,或者被纳入医保了,总会觉得更有奔头。”刘金柱告诉中青报・中青网记者。他被称为“涛子哥”,是北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心的负责人,也是这种罕见病的患者。

这是一种个体差异较大的罕见病,常常累及多个器官和系统,很容易被误诊及延误治疗。患者的救命药是氨己烯酸片(商品名:喜保宁),但在境内尚未获批上市,既没有厂家生产也没有商家销售,大多数患者只能找人代购。受新冠肺炎疫情影响,一些蝴蝶结结节性硬化症患者一度还要合着“拼药”,所幸这一局面从4月底开始逐渐得到缓解。

“‘涛子哥’他们都在坚持,我们有什么不能的。”并蒂莲关爱中心发起人钟琪(化名)说。她是另一种罕见病――基底细胞痣综合征的患者。这是一种常染色体显性遗传的罕见病,因为太过罕见,许多医生都诊断不清楚,她在网上也只找到寥寥几个病友。

前几天,刘金柱和钟琪都在北京参加了一场罕见病群体的合作交流会。刘金柱把这种交流活动视为罕见病界的武林大会:“就像金庸小说里的帮派,偶尔开武林大会碰一下,其实还是应该多碰一碰,多交流一下。”

罕见病用药如何进医保

在上述罕见病交流活动上,各种罕见病患者、病友组织,以及医药企业、政府机构人士聚集在一起,讨论了许多议题。其中,最重要又最敏感的一个议题是――罕见病用药该如何纳入医保?

近年来,全